Na terapia genética, um gene defeituoso é substituído usando um vírus para inserir um gene normal. O que tornará o tratamento bem sucedido?

Na terapia genética, um gene defeituoso é substituído usando um vírus para inserir um gene normal. O que tornará o tratamento bem sucedido?
Anonim

Responda:

Nenhuma reação imunológica e recombinação bem sucedida do gene.

Explicação:

Os vírus projetados são uma "ferramenta" promissora para a terapia genética. Fazemos uso da capacidade natural dos vírus para introduzir o DNA em uma célula do hospedeiro. O DNA patogênico do vírus é substituído pelo gene desejado. O vírus pode ser usado como veículo para transportar esse DNA para uma célula hospedeira.

Para ter sucesso, o 'bom gene' introduzido terá que substituir o 'gene defeituoso' na célula hospedeira. Isso pode acontecer através recombinação homóloga. Se esse processo der certo, o gene é incorporado na informação genética da célula e pode ser passado para as próximas gerações de células.

Uma técnica muito legal e promissora, mas há muitos desafios:

  • prevenir uma reação imunológica que pode matar a célula na qual o DNA é introduzido
  • direcionar o vírus para o tipo de célula correto; introdução em células reprodutivas é, por exemplo, geralmente não desejada
  • recombinação tem que ocorrer no local certo no genoma. Se incorporado no lugar errado, pode derrubar (inativar) outros genes
  • após a recombinação, o gene também deve estar ativo, mas não muito ativo, ou seja, o produto deve ser gerado na quantidade certa